2022年8月3日，泽璟制药（688266）宣布，公司自主研发产品盐酸杰克替尼片用于芦可替尼不耐受的中、高危骨髓纤维化患者的关键IIB期注册临床试验（方案编号：ZGJAK006）取得成功。结果显示：基于独立影像学（IRC）评估的24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35），即主要疗效终点达43.2%，达到预设的统计学标准，结果稳健。

这是盐酸杰克替尼片针对一线治疗中、高危骨髓纤维化III期临床试验期中分析达到试验主要终点后，第二个获得成功的重要注册临床试验。

2022年6月22日，公司已经宣布盐酸杰克替尼片一线治疗中、高危骨髓纤维化III期临床试验期中分析达到试验主要终点。公司将尽快提交盐酸杰克替尼片一线治疗中高危骨髓纤维化、芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化两个适应症的新药上市申请，加快推进杰克替尼片的上市进程。

【资料图】

资料显示，骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，是骨髓中生成正常血细胞的前体细胞被纤维组织取代，引起异形红细胞生成、贫血和脾脏肿大的一种疾病。骨髓纤维化患者可根据国际预后积分系统（IPSS）和动态国际预后积分系统（DIPSS）的积分被分为低危、中危1、中危2和高危患者。根据DIPSS，中危2和高危骨髓纤维化患者的中位生存期分别为4年和1.5年，严重影响患者的生活质量和寿命。

中国骨髓纤维化的每年新发患者人数约6万人，存量患者人数达到20多万。根据弗若斯特沙利文预测数据，中国骨髓纤维化药物市场规模在2020年为17.3亿元，预计到2025年和2030年药物市场规模增长至29.3亿元和33.0亿元。

值得注意的是，目前已在国内上市治疗中、高危骨髓纤维化的靶向药物仅有进口药物芦可替尼，根据公开信息，2021年芦可替尼全球销售额约为35亿美元。

《盐酸杰克替尼片用于芦可替尼不耐受的骨髓纤维化患者的安全性和有效性的ⅡB期临床试验》（方案编号：ZGJAK006）在浙江大学医学院附属第一医院等45家医院开展。试验的主要疗效终点为24周时基于独立影像学（IRC）评估的脾脏体积较基线缩小≥35%的患者比例（SVR35）。主要疗效终点结果显示，24周时SVR35达43.2%，95%置信区间（29.7%,57.8%），针对主要疗效终点的多种敏感性分析结果与主要分析结果趋势一致，达到预设的统计学标准，结果稳健。ZGJAK006临床试验的详细数据将在国际学术大会上适时公布。

经公开信息查询，目前在我国针对芦可替尼不耐受的骨髓纤维化患者尚无有效的治疗药物。盐酸杰克替尼片是首个针对芦可替尼不耐受的骨髓纤维化患者开展注册临床试验并取得成功的药物，有望给芦可替尼不耐受的骨髓纤维化患者提供有效和安全的治疗药物。此外，盐酸杰克替尼片正在美国开展复发难治骨髓纤维化的I期临床试验。

据悉，盐酸杰克替尼是泽璟制药自主研发的一种新型JAK抑制剂类药物，属于1类新药，公司拥有该产品的自主知识产权。杰克替尼对Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，且对JAK2和TYK2的抑制作用最强。另外，杰克替尼还可以通过抑制激活素受体1（ACVR1）活性降低铁调素转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖。

盐酸杰克替尼片目前正在开展多个免疫炎症性疾病和纤维化疾病的临床研究，包括骨髓纤维化（III期）、芦可替尼不耐受的骨髓纤维化（IIB期）、芦可替尼复发/难治的骨髓纤维化（IIB期）、重症斑秃（III期）、中重度特应性皮炎（III期）、强直性脊柱炎（II期）、特发性肺纤维化（II期）、移植物抗宿主病（II期）及中重度斑块状银屑病（II期）等。盐酸杰克替尼片治疗重型新型冠状病毒肺炎的Ⅱ期临床研究已获CDE批准。盐酸杰克替尼片治疗骨髓纤维化获得了美国FDA的孤儿药资格认定。盐酸杰克替尼片用于治疗骨髓纤维化的研究获得国家“重大新药创制”科技重大专项立项支持。

泽璟制药是一家专注于肿瘤、出血及血液疾病、免疫炎症性疾病和肝胆疾病等多个治疗领域的创新驱动型化学及生物新药研发和生产企业，是中国首家以科创板第五套标准上市的企业。

公司开发了丰富的小分子新药与大分子新药的产品管线，覆盖肝癌、非小细胞肺癌、结直肠癌、甲状腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多种癌症和血液肿瘤以及出血、肝胆疾病、免疫炎症性疾病等多个治疗领域。同时，公司注重同时布局大病种疾病和罕见病、广谱性和特效性，注重实现在研药品领先性和可及性，从而形成产品管线的差异化综合竞争优势。目前，公司在研16个新药的45项研发项目，子公司GENSUN的产品线包括10余个候选抗体新药。

泽璟制药表示，公司将始终致力于研发和生产具有全球自主知识产权、安全、有效、患者可负担的创新药物，以满足国内外巨大的临床需求。

关键词： 骨髓纤维化 临床试验 期临床试验